Il neuroblastoma è il tumore solido extracranico più comune in età pediatrica. Circa il 50% dei bambini riceve una diagnosi di malattia ad alto rischio, con una sopravvivenza libera da eventi a 5 anni che si attesta tra il 40% e il 50%. Per i pazienti in cui la terapia di prima linea fallisce, le prospettive di guarigione si riducono drasticamente, con una sopravvivenza a lungo termine stimata tra il 5% e il 10%.
Nel 2023, un’importante svolta nella ricerca è stata pubblicata sul New England Journal of Medicine dal team del professor Locatelli. Lo studio di fase I/II ha dimostrato che il trattamento con cellule Car-T autologhe geneticamente modificate poteva rappresentare un’opzione terapeutica valida per i bambini con neuroblastoma refrattario o recidivante. In particolare, i pazienti con una bassa massa tumorale al momento dell’infusione avevano raggiunto una sopravvivenza libera da eventi a tre anni prossima al 60%1.
Oggi, una nuova ricerca pubblicata su Nature Medicine apre ulteriori prospettive terapeutiche. Lo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza delle cellule Car-T allogeniche, ovvero derivate da donatori, e dirette contro il bersaglio tumorale GD2. Sono stati coinvolti cinque bambini con neuroblastoma recidivante o refrattario, alcuni dei quali presentavano anche linfopenia grave, una condizione caratterizzata da un numero ridotto di linfociti nel sangue. I risultati sono incoraggianti: tre bambini hanno ottenuto la remissione completa, mentre un altro ha mostrato miglioramenti significativi.
Questa scoperta rappresenta un progresso fondamentale nella lotta contro il neuroblastoma. L’impiego di cellule Car-T allogeniche potrebbe affiancarsi alla terapia autologa, ampliando le possibilità di trattamento per quei pazienti che, a causa della loro storia clinica, non potrebbero beneficiare delle Car-T autologhe o che hanno già fallito questo approccio2.
I risultati ottenuti confermano il costante impegno della ricerca nel fornire soluzioni terapeutiche innovative, sempre più personalizzate e mirate alle esigenze di ogni singolo paziente.
Riferimenti bibliografici
1. Del Bufalo F, et al: Precision Medicine Team–IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. GD2-CART01 for Relapsed or Refractory High-Risk Neuroblastoma. N Engl J Med. 2023 Apr 6;388(14):1284-1295. doi: 10.1056/NEJMoa2210859. PMID: 37018492
2. Quintarelli C, et al. Donor-derived GD2-specific CAR T cells in relapsed or refractory neuroblastoma. Nat Med. 2025 Mar;31(3):849-860. doi: 10.1038/s41591-024-03449-x. Epub 2025 Jan 15. PMID: 39815015